Патисиран

Молекула патисирана представляет собой короткую двухцепную рибонуклеиновую кислоту (РНК), в которой ряд нуклеотидов модифицирован. Антисмысловая нить состоит из последовательности 21 нуклеотида: АУГ ГАА У^мАЦ УЦУ УГГ УУ^мА ЦдТдТ, где У^м — 2-метил-О-уридин, а дТ — тимидин. смысловая нить имеет последовательность ГУ^мА АЦ^мЦ^м ААГ АГУ^М АУ^МУ^М Ц^МЦ^МА У^мдТдТ (отметки те же, а Ц^м — 2-метил-О-цитидин). В препарате РНК находится в форме натриевой соли.[2]

Одна из цепей РНК препарата связывается с молекулой матричной РНК, считанной с этого гена TTR, что приводит к угнетению синтеза белка транстиретина. У пациентов, страдающих наследственной амилоидной полинейропатией в этом гене имеются мутации, которые приводят к патологической функции этого белка в печени, что и вызывает заболевание. Угнетение синтеза белка снижает его количество и имеет следствием уменьшение нарушений в нервной системе и в других органах.[3]

10 августа 2018 года патисиран разрешён администрацией питания и лекарственных препаратов США к использованию в клинической практике.[4] Общее количество случаев до того неизлечимой наследственной амилоидной полинейропатии составляет около 50 тысяч во всем мире. Бизнес-аналитики прогнозируют около 1 млрд долларов США продаж препарата в год.[5]