Миравирсен

Миравирсен это короткая модифицированная молекула РНК, которая применяется внутривенно или подкожно. Достигая печени она связывает человеческую МикроРНК под названием miR-122; подобно поведению Антисмысловой РНК. Вирусу гепатита С необходим miR-122 при репликации, и но не может использовать miR-122 связанной с Миравирсеном.

МикроРНК miR-122 имеет опухоли-защитные свойства в клетках печени. Опасения по поводу возможного риска развития рака печени уже озвучивались.

Препарат не вызывает токсичности печёнки ни в приматах ни в экспериментах над человеком.

Химическая структура одной нуклеозидов (сахар плюс основание) из запертой нуклеиновых кислот

Миравирсен является модифицированным олигонуклеотидом, состоящим из цепочки из 15 нуклеотидов, базовой последовательности, которая предназначена для выборочного привязки к miR-122. Семь из 15 сахарных единиц — дезоксирибоза, а остальные восемь — Рибоза с дополнительным мостом между 2' кислорода и 4' атомов углерода; это делает молекуле заблокирована нуклеиновых кислот.

Полная последовательность база

mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]

Миравирсен сниженает вирусемю у шимпанзе. Он оказался безопасным в клинических испытаниях в 27 человек в течение от восьми до одиннадцати недель.