Гелсинджер, Джесси

Джесси Гелсинджер (англ. Jesse Gelsinger; 18 июня 1981 — 17 сентября 1999) — первый человек, умерший в клиническом испытании генной терапии.

Ему было 18 лет. Гелсинджер страдал от дефицита орнитин-транскарбамилазы, Х-сцепленного генетического заболевания печени, симптомы которого включают неспособность обезвреживать аммиак — побочный продукт распада белка. Заболевание, как правило, заканчивается смертью сразу после рождения, однако Гелсинджеру заболевание передалось не по наследству, а возникло вследствие спонтанной генетической мутации в момент зачатия, поэтому симптомы оказались не так сильно выражены. Некоторые из его клеток печени были здоровыми, что позволяло ему жить при соблюдении специальной диеты и приеме лекарственных препаратов.

Гелсинджер был включен в клиническое испытание, проводимое в Пенсильванском университете, и направленное на разработку метода для лечения детей, родившихся с этой тяжелой болезнью. 13 сентября 1999 г. Гелсинджеру ввели аденовирусный вектор со здоровым геном, чтобы проверить безопасность процедуры. Он умер через четыре дня, 17 сентября, в 14:30, по-видимому, в результате масштабного иммунного ответа на вирусный вектор, используемый для транспортировки гена в его клетки, что привело к полиорганной недостаточности и смерти мозга.

Следствие FDA пришло к выводу, что ученые, участвующие в судебном процессе, в том числе со-исследователь Джеймс М. Уилсон (директор Института «Human Gene Therapy»), нарушили несколько правил проведения исследования:

• Гелсинджер был включен в исследование в качестве замены другого (выведенного из исследования) волонтера, несмотря на высокий уровень аммиака (что являлось критерием исключения из исследования);
• Сокрытие информации Университетом о серьезных побочных эффектах генной терапии у двух пациентов;
• Отсутствие в документах информации о смерти обезьян при данном способе лечении.

Университет Пенсильвании позже выпустил опровержение,[1] но выплатил родителям неназванную сумму. Сообщалось, что Уилсон и Университет имели финансовую заинтересованность в этом исследовании.[2][3] Случай с Гелсинджером имел сильный тормозящий эффект для всех ученых в данной области[4].